¿Qué es un medicamento huérfano?
Un “medicamento huérfano” es un tipo de fármaco destinado a tratar las llamadas “enfermedades raras“. es decir , aquellas que las padecen un pequeño número de personas. Existen muchas enfermedades raras, pero dado que no las sufre mucha gente, los laboratorios no suelen invertir en la investigación de medicamentos para su cura, pues no recuperarían lo que han invertido para desarrollar ese fármaco.
La obtención de un medicamento puede llevar años de investigación y requiere invertir grandes sumas de dinero.
En la Agencia Europea del Medicamento (EMA) existe un Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) que es el encargado de recomendar la designación de “medicamentos huérfano”, previa solicitud de los científicos que lo estén investigando.
La Unión Europea define al medicamento huérfano como “aquel producto destinado a una indicación cuya prevalencia no exceda los 5 casos por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea (UE)”.
El medicamento huérfano también debe ser un fármaco para el tratamiento o prevención de una enfermedad grave, crónica, debilitante o que ponga en riesgo la vida de la persona, y para la cual no exista ningún otro fármaco que sea eficaz.
En muchos casos son las asociaciones de pacientes que sufren esa enfermedad las que recaudan fondos para la investigación; pero si un medicamento es declarado huérfano obtiene una serie de beneficios, entre los cuales citaremos los siguientes:
1.- La concesión de 10 años de exclusividad (12 si se autoriza su uso pediátrico) de comercialización en la UE y los Estados Miembros.
2.- Apoyo y asesoramiento de la EMA en los ensayos y pruebas que se realicen para demostrar la eficacia del medicamento y su seguridad.
3.- La reducción o exención de tasas.
Recientemente la EMA (Agencia Europea del Medicamento) ha designado como medicamento huérfano al fármaco llamado Lurbinectedina para el tratamiento del Mesotelioma. Este medicamento lo ha desarrollado el laboratorio español PharmaMar. El mesotelioma, que es tremendamente agresivo, es un cáncer del mesotelio. El mesotelio es un tejido que recubre la mayoría de los órganos internos.
Finalmente comentar que ayer, 28 de febrero, se conmemoró el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Este día mundial se celebra todos los años con el fin de desarrollar solidaridad en la sociedad hacia este tipo de enfermedades.
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(Editado por la Dra. Moya Guirao)